隨著分子生物學(xué)技術(shù)、基因工程技術(shù)和基因編輯技術(shù)的不斷發(fā)展，細(xì)胞和基因治療應(yīng)用取得了一系列突破性進(jìn)展，細(xì)胞與基因治療藥物品種在研發(fā)、生產(chǎn)和質(zhì)控及申報(bào)和產(chǎn)業(yè)化等方面鮮有先例可循，面臨著巨大的挑戰(zhàn)和不確定性。9月14日，細(xì)胞與基因治療藥物開發(fā)挑戰(zhàn)及創(chuàng)新解決思路——第21屆中國醫(yī)療產(chǎn)業(yè)高峰論壇在廣東醫(yī)谷南沙產(chǎn)業(yè)園順利召開。

廣州市南沙區(qū)科協(xié)主席黃青男，廣州市南沙區(qū)衛(wèi)生健康局副局長何杰昌，國家重大人才工程特聘專家、中科睿極首席科學(xué)家張智勇教授，清華珠三角研究院人工智能創(chuàng)新中心博士、廣州罕見病基因治療聯(lián)盟常務(wù)秘書黃穎，嘉檢醫(yī)學(xué)臨床應(yīng)用科學(xué)家劉天池，云舟生物技術(shù)副總經(jīng)理葉知晟，賽業(yè)生物基因治療負(fù)責(zé)人任盛，微眸醫(yī)療總經(jīng)理、中山大學(xué)中山眼科中心人工智能研發(fā)部醫(yī)學(xué)專家晏丕松教授，廣東醫(yī)谷執(zhí)行總裁謝嘉生等蒞臨活動(dòng)現(xiàn)場。

到場的還有生物科技企業(yè)、投資機(jī)構(gòu)、行業(yè)協(xié)會、醫(yī)院/高校、服務(wù)咨詢機(jī)構(gòu)、科研機(jī)構(gòu)等代表近百人，共聚一堂，以解讀細(xì)胞與基因治療藥物開發(fā)挑戰(zhàn)為核心內(nèi)容，深入探討創(chuàng)新解決思路。

廣州市南沙區(qū)科協(xié)主席黃青男在致辭中表示，全國科普日即將開啟，南沙區(qū)科協(xié)積極利用各類科普陣地開展貼近實(shí)際、貼近生活、貼近民眾的科普活動(dòng)，本次活動(dòng)是南沙區(qū)第一場科普活動(dòng)，“喜迎二十大，科普向未來”全國科普日系列活動(dòng)與今天的活動(dòng)相結(jié)合，正是體現(xiàn)了愛科學(xué)、講科學(xué)、學(xué)科學(xué)、用科學(xué)的良好社會氛圍，是弘揚(yáng)科學(xué)精神、傳播科學(xué)思想、倡導(dǎo)科學(xué)文明生活方式的絕佳形式。

廣州市南沙區(qū)科協(xié)主席黃青男

廣州市南沙區(qū)衛(wèi)生健康局副局何杰昌在會上致辭中，充分闡述了科研創(chuàng)新對于我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要性，藥物研發(fā)的底層共性和核心技術(shù)的原始創(chuàng)新與突破極為重要，在他看來,只有真正從源頭創(chuàng)新,才能開發(fā)出中國原創(chuàng)新藥,并在國際市場領(lǐng)跑。而《南沙方案》的正式發(fā)布，為南沙產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展指明了方向，也注入了新的強(qiáng)勁動(dòng)力，同時(shí)也希望更多的生物科技企業(yè)來南沙投資興業(yè)。

廣州市南沙區(qū)衛(wèi)生健康局副局何杰昌

廣東醫(yī)谷執(zhí)行總裁謝嘉生表示，廣東醫(yī)谷深耕生物醫(yī)藥多年，傾力打造了中創(chuàng)MAX+產(chǎn)業(yè)服務(wù)體系，其中多邊資源共享平臺每年都要舉辦近50場行業(yè)活動(dòng)，為行業(yè)提供了專業(yè)的交流平臺，成為行業(yè)交流、溝通新趨勢的發(fā)展風(fēng)向標(biāo)，給行業(yè)帶來正能量及積極向上的動(dòng)力。與此同時(shí)，廣東醫(yī)谷的高品質(zhì)產(chǎn)業(yè)服務(wù)也吸引了300多家生物科技企業(yè)入駐，也聚集了博雅輯因、天科雅、潤生細(xì)胞等基因編輯與細(xì)胞治療細(xì)分領(lǐng)域的明星企業(yè)。

廣東醫(yī)谷執(zhí)行總裁謝嘉生

中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院眼科主任醫(yī)師，醫(yī)學(xué)博士肖劍暉通過線上與現(xiàn)場連線，就眼健康與防盲治盲診療新技術(shù)、老年黃斑變性病癥結(jié)合診療策略主題作了內(nèi)容詳實(shí)的演講。從自己所擅長的眼科病種和工作實(shí)踐出發(fā)分享了自己的診療經(jīng)驗(yàn)和科研成果。

中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院眼科主任醫(yī)師

醫(yī)學(xué)博士肖劍暉與現(xiàn)場連線

AI+基因治療一站式解決方案

賽業(yè)生物基因治療負(fù)責(zé)人任盛以AI+基因治療一站式解決方案為主題展開分享，圍繞AI+疾病預(yù)測平臺、AI+模型構(gòu)建平臺（全基因人源化小鼠）、AI+AAV衣殼優(yōu)化平臺、眼科基因治療CRO平臺等平臺展開詳細(xì)的介紹。

賽業(yè)生物基因治療負(fù)責(zé)人任盛

遺傳病整體解決方案助力CGT藥物開發(fā)

嘉檢醫(yī)學(xué)臨床應(yīng)用科學(xué)家劉天池分享了遺傳病整體解決方案助力CGT藥物開發(fā)，他表示，嘉檢醫(yī)學(xué)積極響應(yīng)國產(chǎn)替代政策，結(jié)合基于遺傳病檢測專用國產(chǎn)化基因檢測機(jī)型AmCare-Seq 2000的遺傳病檢測平臺輸出，院方通過院內(nèi)開展遺傳病臨床基因檢測和篩查，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)治療及再生育指導(dǎo)，進(jìn)而為后續(xù)輔助生殖提供一系列保障措施。并持續(xù)優(yōu)化基因組檢測產(chǎn)品為工具、全面快速評估導(dǎo)致出生缺陷的遺傳及變異因素，打造貼近臨床使用的一站式解決方案，為各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供專業(yè)和臨床合理的分子檢測儀器、試劑和軟件，并提供臨床人員培訓(xùn)、院端會診和個(gè)性化遺傳咨詢等服務(wù)。

嘉檢醫(yī)學(xué)臨床應(yīng)用科學(xué)家劉天池

再生醫(yī)學(xué)臨床轉(zhuǎn)化思考與實(shí)踐——三步走策略

國家重大人才工程特聘專家、中科睿極首席科學(xué)家張智勇分享了再生醫(yī)學(xué)臨床轉(zhuǎn)化思考與實(shí)踐——三步走策略，他指出，再生醫(yī)學(xué)有望繼藥物治療、手術(shù)治療后成為第三種治療途徑，特別對先天性遺傳缺陷疾病和后天獲得性退行性疾病。主要包括干細(xì)胞、組織工程、細(xì)胞治療、器官移植等多個(gè)研究領(lǐng)域。中科睿極專注再生醫(yī)學(xué)技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化及臨床推廣，以干細(xì)胞規(guī)?；瘮U(kuò)增、細(xì)胞藥物治療、潔凈艙等多項(xiàng)再生醫(yī)學(xué)核心技術(shù)及關(guān)鍵原材料為依托，搭建了全產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)品開發(fā)平臺，并提供整體解決方案。

國家重大人才工程特聘專家、中科睿極首席科學(xué)家張智勇

基因療法遞送平臺的開發(fā)和改進(jìn)

隨著技術(shù)積累，基因治療產(chǎn)業(yè)漸趨成熟，但基因遞送仍具有較高的技術(shù)壁壘，成為困擾行業(yè)發(fā)展的重要問題之一。云舟生物技術(shù)副總經(jīng)理葉知晟表示，基因治療，可以理解為將“好”的基因遞送到細(xì)胞中，代替“壞”了的基因 ，以增補(bǔ)或糾正相關(guān)基因的表達(dá)，從而維持機(jī)體正常的生理功能。這就需要用到特殊的中介——基因遞送載體。為突破基因遞送行業(yè)的發(fā)展瓶頸，云舟生物研發(fā)了全鏈條基因遞送平臺，滿足包括載體定制、病毒包裝、文庫構(gòu)建篩選、穩(wěn)定細(xì)胞株構(gòu)建、mRNA制備、蛋白生產(chǎn)以及CDMO服務(wù)等，可滿足客戶對于慢病毒、 腺病毒、腺相關(guān)病毒、HSV病毒、VSV病毒等不同病毒遞送方式的需求，應(yīng)用范圍覆蓋整個(gè)生命科學(xué)和生物醫(yī)藥領(lǐng)域。

云舟生物技術(shù)副總經(jīng)理葉知晟

干細(xì)胞治療藥品的發(fā)展現(xiàn)狀和挑戰(zhàn)

博雅輯因活性分析總監(jiān)馮曉敏對干細(xì)胞治療藥品的發(fā)展現(xiàn)狀和挑戰(zhàn)進(jìn)行了深度分享。她對全球干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)、干細(xì)胞藥品種類和適應(yīng)癥等進(jìn)行了全面分析，全球干細(xì)胞獲批藥品共計(jì)50款，中國僅有25款新藥進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)?zāi)驹S可。

博雅輯因活性分析總監(jiān)馮曉敏

罕見病數(shù)據(jù)中心及AI在遺傳病診斷中的應(yīng)用

罕見病的種類占據(jù)了人類疾病的比例大，清華珠三角研究院人工智能創(chuàng)新中心博士、廣州罕見病基因治療聯(lián)盟常務(wù)秘書黃穎對數(shù)據(jù)庫進(jìn)行了詳實(shí)的展示解說，著重介紹了RDDC平臺，將數(shù)據(jù)進(jìn)行整合，進(jìn)一步優(yōu)化，構(gòu)建了罕見病數(shù)據(jù)中心，更便捷的查詢了相關(guān)的疾病信息，為藥物研發(fā)助力。

清華珠三角研究院人工智能創(chuàng)新中心博士、廣州罕見病基因治療聯(lián)盟常務(wù)秘書黃穎

基因療法遞送護(hù)衛(wèi)者——高精度眼科手術(shù)機(jī)器人

微眸醫(yī)療總經(jīng)理、中山大學(xué)中山眼科中心人工智能研發(fā)部醫(yī)學(xué)專家晏丕松在會上結(jié)合實(shí)際案例進(jìn)行《基因療法遞送護(hù)衛(wèi)者—高精度眼科手術(shù)機(jī)器人》主題分享，他表示，眼科微創(chuàng)手術(shù)精度要求極高，挑戰(zhàn)巨大。微眸自主研發(fā)高精度眼科手術(shù)機(jī)器人，獨(dú)家研發(fā)串并聯(lián)構(gòu)形機(jī)械臂結(jié)構(gòu)，極大地提高精度RCM控制和末端定位，小巧靈活的機(jī)械臂及末端執(zhí)行器，能夠?qū)崿F(xiàn)術(shù)中靈活更換手術(shù)耗材，最大限度契合醫(yī)生自然操作形態(tài)。

微眸醫(yī)療總經(jīng)理、中山大學(xué)中山眼科中心人工智能研發(fā)部

醫(yī)學(xué)專家晏丕松教授

自由交流

專家們在各自的領(lǐng)域圍繞主題表達(dá)各自見解，展開深度分享，現(xiàn)場的參會人員也展開了熱烈的交流討論，紛紛表示收獲滿滿。

至此，細(xì)胞與基因治療藥物開發(fā)挑戰(zhàn)及創(chuàng)新解決思路——第21屆中國醫(yī)療產(chǎn)業(yè)高峰論壇圓滿結(jié)束，本次活動(dòng)旨在集聚生物科技領(lǐng)域創(chuàng)新生態(tài)圈的高端資源，探討細(xì)胞與基因治療藥物開發(fā)挑戰(zhàn)及創(chuàng)新解決思路，廣東醫(yī)谷將堅(jiān)持搭建產(chǎn)業(yè)、技術(shù)、資本等多方合作交流的高端平臺，打造精彩紛呈、務(wù)實(shí)高效、協(xié)同創(chuàng)新的行業(yè)活動(dòng)。